Sosteniamo il Dott. Dolcetta

Da tempo Fondazione Smuovilavita conosce e sostiene il ricercatore Dr. Diego Dolcetta, Project Leader del progetto proposto tramite l'Università di Perugia che riguarda la Somministrazione intratecale di Rapamicina o analoghi per la terapia di alcune malattie neurologiche
Il progetto:

Somministrazione intratecale di Rapamicina o analoghi per la terapia di alcune malattie neurologiche

Esiste una famiglia di farmaci immunosoppressori, il cui capostipite è la rapamicina, attualmente utilizzati per evitare il rigetto nei pazienti organo-trapiantati. Risale al 2006 la pubblicazione che dimostra la loro efficacia nella terapia di una malattia genetica, la Sclerosi Tuberosa, caratterizzata dalla frequente formazione di tumori cerebrali benigni, detti astrocitomi. Questi rappresentavano la prima causa di morte degli affetti. Ai pazienti viene già oggi somministrato per via orale un analogo della rapamicina, con regressione dei tumori. Il beneficio è gravato però da pesanti effetti collaterali, legati all’azione principale del farmaco, quella immunosoppressiva.
E’ invece del 2010 l’articolo che dimostra l’efficacia molto interessante in un modello murino della Sclerosi Multipla, chiamato Encefalomielite Allergica Sperimentale recidivante. Questo effetto sembra invece legato all’azione principale del farmaco.

Il progetto si propone di verificare gli effetti della rapamicina o analoghi iniettati localmente all’interno della teca cranica. Questa metodica consentirebbe di ridurre enormemente la dose somministrata, ottenere un potente effetto locale neurologico, evitare del tutto l’immunosoppressione poiché la concentrazione ematica sarebbe bassissima, sub-terapeutica.
La somministrazione potrebbe avvenire per mezzo di una pompa di infusione, già in uso fin dagli anni ’80 nella terapia della spasticità infantile e del dolore cronico. Questa, delle dimensioni di un cellulare, viene chirurgicamente posta sottocute, e ricaricata periodicamente dall’esterno, con minime o nulle limitazioni delle usuali attività della vita quotidiana. Lo studio sarà condotto su modelli murini della malattia e prevede la determinazione della dose di farmaco necessaria ad ottenere nel Sistema Nervoso Centrale l’effetto terapeutico che è stato riscontrato dopo somministrazione sistemica, la determinazione della dose efficace e tollerata, la valutazione degli effetti del trattamento a livello centrale e sistemico.

Il project leader: Dr. Diego Dolcetta

Laureatosi in medicina con lode a Padova nel 1993, si è specializzato con lode in Neurologia a Pavia, quindi ha svolto il dottorato in Neuroscienze a Siena, concluso nel 2005. Dopo la laurea si è trasferito a Milano, ed ha sempre svolto la sua attività di ricerca dal 1995 fino al 2007 nell’area di biotecnologie dell’Ospedale San Raffaele (DIBIT), prima presso l’Istituto Telethon per la Terapia Genica (TIGET), poi per un periodo più breve presso l’Istituto per la Ricerca sulle Cellule Staminali (SCRI). Dal 2008 si è trasferito all’Istituto “Mauro Baschirotto” per le Malattie Rare (BIRD) di Costozza di Longare (VI), e vi è rimasto fino all’aprile 2013.

Si è sempre occupato di malattie neurologiche rare: inizialmente, a Milano, di due disordini genetici chiamati leucodistrofie metacromatica e di Krabbe.

Dal 2008, a Vicenza, si è occupato anche di Malattia di Lesch-Nyhan (LND), Sindrome di Prader Willi (PWS), di Sindrome della Fatica Cronica (CFS) e di Sensibilità Chimica Multipla (MCS).

L’organizzazione del progetto.

Si tratta di uno studio multicentrico e vede la collaborazione tra unità di ricerca operanti nelle Università di Perugia (qui in particolare A.Magini, S.Giovagnoli, A.Polchi, B.Tancini, diretti da C.Emiliani), Foggia (il gruppo del prof Cassano), Roma-La Sapienza (il gruppo della prof Perluigi), Roma-IFO Regina Elena IRCCS (il gruppo del Dr De Marco), Brescia (il gruppo del Dr Poliani), Milano Università “Vita e Salute”- Ospedale San Raffaele (il gruppo del Dr Furlan).

Il Referente del progetto: Prof.ssa Carla Emiliani, Responsabile del gruppo di ricerca di Biochimica e Biologia Molecolare del Dipartimento di Medicina Sperimentale e Scienze biochimiche dell’Università di Perugia.

Il Consiglio di SMuovilavita nel 2013 ha deliberato il finanziamento di un progetto proposto tramite l’Università di Perugia. Si tratta di un gesto concreto, mirato alla ricerca scientifica.

Riportiamo a destra la lettera di accettazione del finanziamento >>

>> Il sostegno del Presidente di SMuovilavita Sergio Dalla Verde:


“Conosco il Dr. Diego Dolcetta da parecchi anni: ricercatore lucido, capace, motivatissimo e libero da preconcetti. Con Smuovilavita abbiamo sempre seguito con interesse i suoi studi e lo scorso anno la Fondazione ha finanziato parte del suo lavoro. I primi affascinanti esiti impongono di continuare: è’ una speranza che va verificata fino in fondo. Per questo la Fondazione Smuovilavita chiede a tutti Voi il sostegno alla ricerca del Dr. Diego Dolcetta e vi ringrazia per ogni singolo contributo."

>> Di seguito riportiamo la testimonianza e l’accorato appello che il dottore rivolge a tutti gli amici sostenitori di SMuovilavita ai quali chiede una semplice donazione, un gesto concreto per realizzare questo progetto:

Sono Diego Dolcetta un medico specializzato in neurologia e con dottorato in Neuroscienze, da sempre dedito alla ricerca. Insieme con un gruppo di ricerca di Roma, uno di Perugia ed uno di Milano ho intrapreso un progetto di ricerca sulla Sclerosi Multipla.
Ognuno di noi fa ciò in cui è esperto, in modo che i fondi possano essere interamente dedicati alla ricerca: non ci sono stipendi e ognuno paga i propri viaggi.

Ti spiego come è nata l’idea e quali sono i primi risultati.

Negli anni ‘70 l’industria era alla ricerca di nuovi antibiotici, perché la penicillina stava ormai mostrando i propri limiti (infezioni da batteri resistenti sempre più diffuse). E’ così che fu scoperta sull’Isola di Rapa Nui (di Pasqua) una nuova molecola con potente effetto antibiotico, che prese il nome dal luogo in cui fu trovata: la rapamicina. La sua attività antibiotica in vitro non poté però essere trasferita all’essere umano, in quanto risultavano prevalere proprietà – sorprendenti e prima sconosciute – che causavano l’abbassamento delle difese immunitarie rendendo l’individuo terribilmente suscettibile proprio alle infezioni.
Questa però risultò molto utile e venne sfruttata in caso di trapianto d’organo: impedisce la reazione di rigetto verso il nuovo organo e per questo, attualmente, è un farmaco molto usato in medicina come immunosoppressore.

Mi sono chiesto, e questa è la domanda da cui è partito il tutto, se non fosse possibile sfruttare questo potente effetto immunosoppressivo solo localmente, senza esporre il soggetto a infezioni e problemi di ogni tipo, ed abbattere comunque alla radice il problema di una terribile malattia autoimmune come la Sclerosi Multipla, che colpisce esclusivamente un organo: il cervello.

Perciò, come alternativa alla somministrazione tradizionale, per bocca, abbiamo optato per iniettare localmente il principio all’interno della teca cranica e verificarne gli effetti.

Questa metodica avrebbe consentito di ridurre enormemente la dose somministrata, ottenere un potente effetto immunosoppressivo solamente in loco mentre la concentrazione nel sangue sarebbe stata bassissima.
La somministrazione, nell’uomo, avrebbe potuto avvenire per mezzo di una pompa di infusione – già in uso fin dagli anni ’80 in altre patologie – delle dimensioni di un cellulare, posta chirurgicamente tra le fasce muscolari addominali – quindi invisibile dall’esterno -, e ricaricata periodicamente dall’esterno, con minime interferenze sulle attività della vita quotidiana.

Mi sono presentato alle aziende produttrici del farmaco esponendo il mio progetto e chiedendo che la mia ricerca potesse concretizzarsi attraverso un loro finanziamento: mi è stato risposto di tornare con i risultati, e poi se ne sarebbe parlato…
Nel 2013 è iniziato il mio percorso, prima per reperire i fondi attraverso persone amiche e conoscenti, poi per trovare collaboratori in grado di aiutarmi, infine per ottemperare agli obblighi burocratici. Quindi abbiamo potuto iniziare.

La prima parte della ricerca è partita e si è conclusa con risultati al di sopra di ogni aspettativa: i dati sperimentali promettono un miglioramento significativo della qualità della vita del malato.
Inoltre ciò che è emerso lascia la possibilità di estendere questa strategia anche ad altre malattie neurologiche gravi e attualmente incurabili.
Adesso, per giungere alla conclusione, dobbiamo ripetere la stessa sperimentazione per avere la conferma di quanto emerso precedentemente e verificare la non casualità degli eventi.

Ma i finanziamenti sono agli sgoccioli e i tempi sono diventati tirati per cui è diventato urgente concludere la ricerca.
Attraverso il mio progetto di ricerca credo di poter riuscire a dare un contributo concreto alla qualità di vita di chi, giorno dopo giorno, deve confrontarsi con la malattia."

TI CHIEDO UN PICCOLO CONTRIBUTO
per portare a termine un progetto che può essere rapidamente applicabile all’uomo in quanto prevede l’utilizzo di un farmaco e un dispositivo già in commercio.

L’importo previsto per completare il lavoro e ottenere il brevetto è di Euro 51.000,00
di cui abbiamo già raccolto Euro 17.000,00

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a fare sì che il mio lavoro diventi una speranza di vita migliore per chi ancora oggi vede il futuro a tinte fosche."

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Alla compilazione del prossimo Modello 730 o UNICO Persone Fisiche alla voce “Sostegno al volontariato” indica il
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