Somministrazione intratecale di Rapamicina o analoghi per la terapia di alcune malattie neurologiche
Il Consiglio di SMuovilavita ha deliberato il finanziamento di un progetto proposto tramite l’Università di Perugia. Si tratta di un gesto concreto, mirato alla ricerca scientifica.
Il finanziamento viene elargito a favore del ricercatore Dr. Diego Dolcetta, Project Leader del progetto – che ha quale Referente la Prof.ssa Carla Emiliani.
Il progetto: Somministrazione intratecale di Rapamicina o analoghi per la terapia di alcune malattie neurologiche
Esiste una famiglia di farmaci immunosoppressori, il cui capostipite è la rapamicina, attualmente utilizzati per evitare il rigetto nei pazienti organo-trapiantati. Risale al 2006 la pubblicazione che dimostra la loro efficacia nella terapia di una malattia genetica, la Sclerosi Tuberosa, caratterizzata dalla frequente formazione di tumori cerebrali benigni, detti astrocitomi. Questi rappresentavano la prima causa di morte degli affetti. Ai pazienti viene già oggi somministrato per via orale un analogo della rapamicina, con regressione dei tumori. Il beneficio è gravato però da pesanti effetti collaterali, legati all’azione principale del farmaco, quella immunosoppressiva.
E’ invece del 2010 l’articolo che dimostra l’efficacia molto interessante in un modello murino della Sclerosi Multipla, chiamato Encefalomielite Allergica Sperimentale recidivante. Questo effetto sembra invece legato all’azione principale del farmaco.
Il progetto si propone di verificare gli effetti della rapamicina o analoghi iniettati localmente all’interno della teca cranica. Questa metodica consentirebbe di ridurre enormemente la dose somministrata, ottenere un potente effetto locale neurologico, evitare del tutto l’immunosoppressione poiché la concentrazione ematica sarebbe bassissima, sub-terapeutica.
La somministrazione potrebbe avvenire per mezzo di una pompa di infusione, già in uso fin dagli anni ’80 nella terapia della spasticità infantile e del dolore cronico. Questa, delle dimensioni di un cellulare, viene chirurgicamente posta sottocute, e ricaricata periodicamente dall’esterno, con minime o nulle limitazioni delle usuali attività della vita quotidiana. Lo studio sarà condotto su modelli murini della malattia e prevede la determinazione della dose di farmaco necessaria ad ottenere nel Sistema Nervoso Centrale l’effetto terapeutico che è stato riscontrato dopo somministrazione sistemica, la determinazione della dose efficace e tollerata, la valutazione degli effetti del trattamento a livello centrale e sistemico.
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20.000 € per la ricerca
Somministrazione intratecale di Rapamicina o analoghi per la terapia di alcune malattie neurologiche
Il Consiglio di SMuovilavita ha deliberato il finanziamento di un progetto proposto tramite l’Università di Perugia. Si tratta di un gesto concreto, mirato alla ricerca scientifica.
Il finanziamento viene elargito a favore del ricercatore Dr. Diego Dolcetta, Project Leader del progetto – che ha quale Referente la Prof.ssa Carla Emiliani.
Il progetto: Somministrazione intratecale di Rapamicina o analoghi per la terapia di alcune malattie neurologiche
Esiste una famiglia di farmaci immunosoppressori, il cui capostipite è la rapamicina, attualmente utilizzati per evitare il rigetto nei pazienti organo-trapiantati. Risale al 2006 la pubblicazione che dimostra la loro efficacia nella terapia di una malattia genetica, la Sclerosi Tuberosa, caratterizzata dalla frequente formazione di tumori cerebrali benigni, detti astrocitomi. Questi rappresentavano la prima causa di morte degli affetti. Ai pazienti viene già oggi somministrato per via orale un analogo della rapamicina, con regressione dei tumori. Il beneficio è gravato però da pesanti effetti collaterali, legati all’azione principale del farmaco, quella immunosoppressiva.
E’ invece del 2010 l’articolo che dimostra l’efficacia molto interessante in un modello murino della Sclerosi Multipla, chiamato Encefalomielite Allergica Sperimentale recidivante. Questo effetto sembra invece legato all’azione principale del farmaco.
Il progetto si propone di verificare gli effetti della rapamicina o analoghi iniettati localmente all’interno della teca cranica. Questa metodica consentirebbe di ridurre enormemente la dose somministrata, ottenere un potente effetto locale neurologico, evitare del tutto l’immunosoppressione poiché la concentrazione ematica sarebbe bassissima, sub-terapeutica.
La somministrazione potrebbe avvenire per mezzo di una pompa di infusione, già in uso fin dagli anni ’80 nella terapia della spasticità infantile e del dolore cronico. Questa, delle dimensioni di un cellulare, viene chirurgicamente posta sottocute, e ricaricata periodicamente dall’esterno, con minime o nulle limitazioni delle usuali attività della vita quotidiana. Lo studio sarà condotto su modelli murini della malattia e prevede la determinazione della dose di farmaco necessaria ad ottenere nel Sistema Nervoso Centrale l’effetto terapeutico che è stato riscontrato dopo somministrazione sistemica, la determinazione della dose efficace e tollerata, la valutazione degli effetti del trattamento a livello centrale e sistemico.